陈子健 / KRAS基因突变新药受关注 非小细胞肺癌 临床试验初现曙光

问：最近看到中国在抗癌药物研发方面有了新突破：香港中文大学医学院团队的研究显示，一种新药D3S-001对于由KRAS基因突变引起的癌症具有潜在疗效。该项成果已发表于国际权威期刊《自然医学》（Nature Medicine），引起关注。我的父亲过去曾罹患非小细胞肺癌（NSCLC），并带有KRAS基因突变，最终不幸离世。这让我们对这类癌症的治疗格外关注。

Q1：目前医药界对D3S-001还有更多的资料吗？
Q2：这项药物目前仅处于研究阶段，距离真正上市或应用于临床，是否仍需经历较长的开发与审批过程？
Q3：目前针对KRAS突变型非小细胞肺癌是否已有其他标靶或免疫疗法可用？谢谢。

 医生解答：

亲爱的读者，感谢你的来信，也对你父亲的病情深感遗憾。挚亲因癌症离世，对任何人而言都是一段艰难的经历。你对与家庭病史相关的医学新进展产生关注，是完全可以理解的。以下是我对你提问的逐一回应。

D3S-001是一种新型实验性药物，具有针对KRAS驱动型癌症（包括非小细胞肺癌，NSCLC）的潜力。你提到的《自然医学》发表的研究结果，是属于第一期临床试验的早期研究，结果令人鼓舞。

目前为止的研究数据虽然令人期待，但仍属初步阶段。这款药物的作用机制是针对KRAS路径中特定的G12C突变。然而，针对更大规模病患群体的详细临床结果尚未出炉，仍需更多的研究来确认它在人类中的疗效与长期安全性。

是的，和所有新型癌症药物一样，D3S-001必须经过多个阶段的临床试验，才能获得批准并广泛用于病人治疗。

• 第一期临床试验（Phase 1）：主要是针对安全性与剂量，通常对象人数较少。
  （目前刊登于《自然医学》的研究正处于此阶段）
• 第二期临床试验（Phase 2）：评估药物的初步疗效，对象人数扩大。
• 第三期临床试验（Phase 3）：与现有标准治疗做比较。

这些阶段完成后，研究资料会提交给相关监管机构〔如美国食品及药物管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）、中国国家药品监督管理局（NMPA）〕进行审核。这整个过程通常需时数年，尽管D3S-001的发现令人兴奋，但在实际临床使用之前仍需耐心等待。

现有治疗涵盖标靶与免疫

是的，好消息是近年来已陆续出现针对KRAS突变的NSCLC治疗方案：

• 对于带有KRAS G12C突变的患者（D3S-001的靶点亦属此类），已有标靶药物获得批准，如sotorasib、adagrasib。这些药物已在多个国家获得核准使用。
• 此外，许多KRAS突变的NSCLC患者对免疫治疗也有良好反应，通常与化疗并用，常用药物包括pembrolizumab、nivolumab等免疫疗法。

温馨提醒：文章与广告内提及产品、服务及个案仅供参考，不能作为看诊依据，须以医生的意见为主。